Novartis、米ノースカロライナ州に旗艦製造ハブ建設へ：バイオ医薬品からxRNA技術まで一括生産体制を強化
Novartisはノースカロライナ州に新たな製造ハブを建設し、生物製剤、無菌包装…
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タグ：遺伝子治療
改変FVIIIで血友病A遺伝子治療の低用量化へ、36変異を導入し凝固活性を強化
自治医科大学などの研究グループは、多様な哺乳類の配列解析に基づき凝固活性8倍・分…
大塚製薬、眼科用遺伝子治療4D-150の独占ライセンス取得｜nAMD・DME対象にAPAC展開へ
大塚製薬が4DMTと提携し、眼科用AAV遺伝子治療4D-150の独占開発・販売権…
OTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定｜協和キリンとOrchardがMLD遺伝子治療で前進
早期発症型MLDを対象とするOTL-200が日本で希少疾病用再生医療等製品に指定…
イーライリリー、加齢黄斑変性症の遺伝子治療開発アドベラム買収「1回完結型治療」前進
イーライリリーはwAMD治療用遺伝子治療Ixo-vecを開発中のアドベラム社を買…
AskBio、心不全遺伝子治療1年データ、初の成果、Nature Medicine
AskBioは、AB-1002心不全遺伝子治療の第1相12カ月データをNatur…
LGMD2I/R9の遺伝子治療AB-1003中間結果、初の第1／2相第2コホート進行
LGMD2I/R9に対する遺伝子治療AB-1003の初の臨床試験（第1相／第2相…
AskBio、多系統萎縮症パーキンソニアン型の遺伝子治療AB-1005第1相登録完了
AskBio（Bayer傘下）は、多系統萎縮症パーキンソニアン型を対象とする遺伝…
Lilly、Verve買収、1回投与型の心血管疾患治療に照準
Eli LillyがVerve Therapeuticsを買収し、心血管疾患に対…
エレビジス、非歩行型DMD患者への投与中止―Rocheが急性肝不全による死亡事例を受け安全性見直し
Rocheは、遺伝子治療薬Elevidys（デランジストロゲン モキセパルボベク…
AstraZeneca、Cellectisとの資本提携、遺伝子編集技術を活用
AstraZenecaがCellectisとの資本提携契約を完了。高いアンメット…
FDAがPfizerの血友病B向け遺伝子治療薬ベクベスを承認
FDAがファイザーのフィダナコゲン・エラパルボベク（商品名BEQVEZ、ベクベス…
RegeneronとMammoth、次世代CRISPR遺伝子編集技術で提携
RegeneronとMammoth Biosciencesは、次世代CRISPR…
FDAがAskBioのAB-1002にファストトラック審査指定、心不全治療
BayerとAskBioは、非虚血性心筋症およびNYHAクラスIII心不全を持つ…
遺伝性難聴の遺伝子治療、AK-OTOFの臨床試験で初の聴覚回復を確認
遺伝性難聴のための遺伝子治療AK-OTOFが、otoferlin遺伝子（OTOF…
小児脊髄性筋萎縮症（SMA）のゾルゲンスマ治療、従来の研究より平均年齢が高く体重が重い患者における有効性と安全性の新データ
平均年齢が高く、体重が重く、以前に他の疾患修飾療法を受けていた脊髄性筋萎縮症（S…
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