ヌシネルセン高用量レジメンがCHMP肯定的見解を取得、DEVOTE試験で運動機能改善と死亡リスク低減が確認、欧州委員会の最終判断は2026年1月予定
ヌシネルセン高用量レジメンがCHMPから承認勧告を受け、DEVOTE試験で運動機…
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タグ：SMA
BiogenがAlcyone Therapeuticsの買収を完了、中枢神経系デリバリー技術を獲得しThecaFlex DRxの2028年導入を目指す、SMA治療の投与負担軽減に向けた開発が進展
Biogenが中枢神経系デリバリー技術企業Alcyone Therapeutic…
ナテラ、出生前遺伝子検査「Fetal Focus」を20遺伝子パネルに拡張 LinkedSNP技術でホモ接合変異の高精度検出を実現
ナテラ（Natera）は、非侵襲的出生前単一遺伝子検査Fetal Focusを従…
SMA乳幼児・幼児への遺伝子治療後、Biogen RESPOND研究がスピンラザ支持
BiogenのRESPOND研究からの新たなバイオマーカーデータが、遺伝子療法後…
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